日前，希雷（Shire）制藥公司宣布美國FDA授予該公司的SHP626(又稱為Volixibat)快速通道認(rèn)定。SHP626將有望用于治療出現(xiàn)肝纖維化癥狀的非酒精性脂肪性肝炎(Nonalcoholic Steatohepatitis, NASH) 患者。FDA 的快速通道認(rèn)定將加快對該藥物的審批過程。
NASH是指由于過多的脂肪以甘油三酯的形式積累在肝臟中，導(dǎo)致肝細(xì)胞損傷和炎癥。嚴(yán)重情況下會導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化、肝衰竭以及肝癌。NASH與諸如肥胖癥、二型糖尿病、高血壓、高膽固醇等代謝類疾病有緊密的關(guān)聯(lián)。隨著世界范圍內(nèi)肥胖人口的上升，NASH的發(fā)病率也在逐步上升。目前，NASH是美國成年人中進(jìn)行肝臟移植手術(shù)的第二大原因。按照現(xiàn)在NASH發(fā)病率的增長趨勢，它在不久的將來會成為導(dǎo)致肝臟移植的首要原因。在中國，NASH已經(jīng)超越慢性病毒性肝炎稱為第一大肝臟疾病。由于患者人數(shù)眾多，治療NASH的藥物有望成為重磅藥物。
目前，市場上沒有獲得FDA批準(zhǔn)的藥物來治療NASH。希雷制藥公司的SHP626力圖改變這種局面。SHP626是一種一天一次，口服的頂膜鈉依賴性膽汁酸運(yùn)轉(zhuǎn)體(Apical Sodium-dependent Bile Acid Transporter, ASBT) 的抑制劑。ASBT的主要作用是將膽汁酸從腸道中回收到肝臟中。以往研究顯示抑制ASBT的功能能夠降低血液中的膽固醇和低密度脂蛋白水平，從而降低脂肪在肝臟中的積累。在已經(jīng)結(jié)束的臨床I期試驗(yàn)中，SHP626在健康和肥胖志愿者中表現(xiàn)出良好的安全性、耐受性和初步活性。
“希雷公司開發(fā)SHP626的目的是為了解決在治療出現(xiàn)肝纖維化癥狀的NASH 患者時尚未滿足的醫(yī)療需求，”希雷制藥公司研發(fā)項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Philip J Vickers博士說：“FDA的快速通道認(rèn)定進(jìn)一步說明了開發(fā)治療這一嚴(yán)重疾病的創(chuàng)新療法的緊迫性。”希雷公司將在美國、加拿大和英國開展對SHP626的臨床2期試驗(yàn)。該臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心紖⑴c者。
參考資料：
[1] Shire’s SHP626 (Volixibat) Receives FDA Fast Track Designation for an Investigational Treatment for Adults who have Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH) with Liver Fibrosis
[2] Shire’s NASH candidate gains FDA fast track as it races into PhII
