近日，國際知名學(xué)術(shù)期刊《Development》在線發(fā)表了英國劍橋大學(xué)Alessandro Bertero研究員的一篇研究論文，研究報道了開發(fā)更有效和可控的CRISPR基因組編輯平臺。這個系統(tǒng)能夠在機體每個細胞和發(fā)育每個階段起作用，對發(fā)育生物學(xué)、組織再生和癌癥研究將有很大的幫助。文章描述了兩個互補的技術(shù)——sOPiTKO和sOPTiKD。sOPiTKO是一個敲除系統(tǒng)，通過破壞DNA來關(guān)閉基因。sOPTiKD是一個敲低系統(tǒng)，通過干擾RNA來沉默基因活性。這兩個系統(tǒng)可以在任何細胞類型、任何細胞發(fā)育階段誘導(dǎo)基因關(guān)閉或沉默，在細胞發(fā)展成組織的過程中快速準確的探索基因功能，從中發(fā)現(xiàn)健康和疾病的線索。
“在干細胞發(fā)育為成體細胞的不同階段，基因具有不同的作用。過去我們敲除一個基因只能判斷當(dāng)時的效果�，F(xiàn)在我們可以先讓基因起作用，然后在下一個發(fā)育階段用soptiKO敲除它，了解該基因在這個階段的功能，”文章資深作者Ludovic Vallier教授說。
規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)CRISPR與內(nèi)切酶Cas9的組合，可以在引導(dǎo)RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質(zhì)。2012年研究者們利用這一特點，將CRISPR系統(tǒng)制成了強大的基因組編輯工具。
與其它CRISPR系統(tǒng)相比，研究人員開發(fā)的系統(tǒng)更迅速成本也更低。sOPTiKO靈活性很高，可用于機體每一種組織。sOPiTKD在效率上有很大的提升，能一次敲低多個基因，將原本九個月的過程縮短到一兩個月。
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