研究人員說，一種在體內(nèi)選擇改良基因細胞的新技術或能幫助提高基因療法的功效。

Nygaard和同事開發(fā)了一種新技術，它能幫助克服基因療法中的最大障礙之一，即制備一個基因被糾正的大型細胞池，人們可用它有效地修復損傷和糾正疾病。他們給小鼠體內(nèi)的肝細胞輸送了一種治療基因，連同輸送還有一種短發(fā)夾RNA（shRNA）。該shRNA能敲低某關鍵酶的水平，令這些細胞對被稱作CEHPOBA的有毒藥物更具抵抗力。當用該藥對一組肝細胞進行處理時，研究人員確定只有基因得到糾正的細胞能繼續(xù)存活下來并重新在肝臟中生長，從而能產(chǎn)出高于正常水平的治療性轉基因，在本例中指的是一種能在小鼠中預防肝病的基因。Nygaard和同事說，這一通用的選擇方法可用來支持以細胞為基礎的治療，如用于新生兒代謝性肝病和遺傳性疾病（B型血友病等）的治療。然而，該技術還能在許多組織中用來擴大基因得到糾正的細胞群，這些細胞會在損傷后增生，如在骨髓、皮膚或腸道中的那些細胞。