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齊一生物:新技術(shù)可擴大基因得到糾正的肝細(xì)胞池

點擊次數(shù):248 發(fā)布時間:2016/6/12
 

齊一生物

研究人員說,一種在體內(nèi)選擇改良基因細(xì)胞的新技術(shù)或能幫助提高基因療法的功效。

Nygaard和同事開發(fā)了一種新技術(shù),它能幫助克服基因療法中的障礙,即制備一個基因被糾正的大型細(xì)胞池,人們可用它有效地修復(fù)損傷和糾正疾病。他們給小鼠體內(nèi)的肝細(xì)胞輸送了一種治療基因,連同輸送還有一種短發(fā)夾RNAshRNA)。該shRNA能敲低某關(guān)鍵酶的水平,令這些細(xì)胞對被稱作CEHPOBA的有毒藥物更具抵抗力。當(dāng)用該藥對一組肝細(xì)胞進(jìn)行處理時,研究人員確定只有基因得到糾正的細(xì)胞能繼續(xù)存活下來并重新在肝臟中生長,從而能產(chǎn)出高于正常水平的治療性轉(zhuǎn)基因,在本例中指的是一種能在小鼠中預(yù)防肝病的基因。Nygaard和同事說,這一通用的選擇方法可用來支持以細(xì)胞為基礎(chǔ)的治療,如用于新生兒代謝性肝病和遺傳性疾。B型血友病等)的治療。然而,該技術(shù)還能在許多組織中用來擴大基因得到糾正的細(xì)胞群,這些細(xì)胞會在損傷后增生,如在骨髓、皮膚或腸道中的那些細(xì)胞。

 

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