基因編輯是指能夠對于目標基因或基因組位點進行“編輯”，以實現(xiàn)對特定 DNA 片段的敲除、修改、或定點整合新的 DNA 片段的一種技術�；�因編輯在近年來的發(fā)展可謂突飛猛進。2014 年全球首只靶向基因編輯猴子在中國出生。2015 年 4 月中國科學家首次修改人類胚胎基因。2016 年華西醫(yī)院宣布首例 CRISPR 基因編輯人體實驗將正式開展。

“如果把細胞比喻成樂高的積木塊，基因編輯就是通過修改圖紙，讓生命呈現(xiàn)出不同性狀。”王皓毅描述說，人體就像一個巨大的積木模型，由三十到六十萬億個“積木塊”，也就是細胞組成。這些細胞之所以能有序組成機體，取決于細胞體內(nèi)的染色體。染色體上記錄遺傳信息的就是 DNA，一種雙螺旋結構的生物大分子。

“DNA 承載的基因信息決定了氨基酸鏈上有哪些氨基酸以及它們的組合順序。氨基酸鏈折疊后形成蛋白質(zhì)，而蛋白質(zhì)的組成在很大程度上決定了細胞是什么樣子，進而決定了每個人是什么樣子。”王皓毅說，基因編輯的工具是“分子剪刀”。目前的基因編輯技術，有“ZFN 和 TALEN”，即由蛋白識別 DNA 序列，然后在靶位點直接切割。還有“CRISPR-Cas9”, 即由 Cas9 蛋白帶著 RNA，由 RNA 去識別位點然后 Cas9 進行 DNA 的切割。當 DNA 被切斷之后，再通過不同的 DNA 修復機制去修正 DNA。

王皓毅以編輯書籍作類比，編輯基因包括：敲除基因，也就是使基因失去功能，相當于刪除書中的一段話；精確改變特定基因序列，也就是改變編碼的氨基酸，相當于改變一段話中的一個字或詞語；定點整合基因片段，也就是人為添加基因，相當于在特定位置插入一段話。

王皓毅表示，基因編輯有著廣泛的應用前景。目前基因編輯主要用于生物學研究、生物技術和疾病治療。生物學研究主要是幫助人類去理解基因功能，以及建立疾病模型。生物技術則有非常廣泛的現(xiàn)實應用，比如通過編輯基因來給植物、動物育種，提高農(nóng)業(yè)生產(chǎn)效率；在研發(fā)藥物時，幫助快速找到藥物的靶點，去阻斷相關的蛋白，治愈疾病。疾病治療是與人類切身利益*相關的基因編輯應用。那些人類已經(jīng)明確知道由某個基因導致的疾病或者由某種細胞類型導致的疾病，都可以通過基因編輯把對應的缺陷基因改成正確的。

王皓毅強調(diào)，“應用基因編輯要有審慎的態(tài)度。能力越大、責任越大。”

北京大學生命科學學院研究員魏文勝、中國科學院動物研究所研究員李偉以及首批國家“青年千人計劃”獲得者、科技部干細胞重大研究計劃首席科學家王曉群與王皓毅就基因編輯的應用前景、時間表、有趣的應用等問題展開了討論。