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虎父無犬子，基因編輯大神父子倆共同發(fā)表《Nature Medicine》

點(diǎn)擊次數(shù)：186 發(fā)布時(shí)間：2019/6/17
俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（OHSU）生殖細(xì)胞系基因編輯大神Shoukhrat Mitalipov年僅17歲的兒子（第二作者）與父親和OHSU醫(yī)學(xué)院榮休教授Don Wolf博士在《Nature Medicine》發(fā)表 社論（Perspective）文章，合著了利用基因編輯工具來預(yù)防人類遺傳病的理由。

去年11月，世界上例基因編輯嬰兒在中國出生以來，各方譴責(zé)不絕于耳，本文作者就“暫停生殖系基因編輯”觀點(diǎn)進(jìn)行了回?fù)簟?/p>

他們寫道：“一旦發(fā)生一件異常事件，人們的即時(shí)反應(yīng)是可以理解的，包括中國在內(nèi)30多個(gè)國家已經(jīng)制定了禁止對(duì)人類生殖細(xì)胞系進(jìn)行基因改造的法規(guī)和法律。因此，一個(gè)緊迫的問題不是更多的暫�；蚪�，而是如何加強(qiáng)世界各地現(xiàn)有的法規(guī)。”

Mitalipov認(rèn)為，中國的實(shí)驗(yàn)在科學(xué)上并不成熟，在倫理上不負(fù)責(zé)任，但生殖細(xì)胞基因療法在預(yù)防遺傳病方面的巨大前景是不容置疑的。科學(xué)家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了累積在全球數(shù)億人身上超過10000個(gè)單基因突變，這些疾病的治療方案或及其昂貴、或非常有限，甚至根本不存在。

這篇文章提出了如何通過體外受精（IVF）將生殖細(xì)胞基因療法安全地帶給患者和家庭。

Mitalipov說，在2017年他發(fā)表了一項(xiàng)有關(guān)修復(fù)早期人類胚胎的基因突變的開創(chuàng)性研究（美國科學(xué)家編輯轉(zhuǎn)基因人胚）后，就被邀請(qǐng)撰寫一篇關(guān)于生殖系基因療法的社論。沒想到，基因編輯嬰兒在中國出現(xiàn)，隨后引起了一些生物倫理學(xué)家和其他人的強(qiáng)烈反對(duì)，他們呼吁應(yīng)該暫停“后代可繼承”的療法。

“大多數(shù)要求禁止的人實(shí)際上不是在人類生殖系基因治療或生殖醫(yī)學(xué)領(lǐng)域工作的專家，”他說。

去年夏天，在Aloha高中準(zhǔn)備讀高三的Paul Mitalipov來到父親的實(shí)驗(yàn)室做暑期實(shí)習(xí)，他在家聽說了很多有關(guān)父親的研究，包括2017年全球新聞報(bào)道的父親的基因修復(fù)成果，還在選修的高階生物課上討論了生殖系基因治療的話題。

“我們?cè)谀枪?jié)課上談到了我爸爸，”Paul說。“有人說，‘嘿，你們姓是一樣的。’”

Mitalipov把兒子招到實(shí)驗(yàn)室，幫忙設(shè)計(jì)這篇文章的繪圖、整理參考文獻(xiàn)以及部分文字內(nèi)容寫作。

Paul說：“為了確�？茖W(xué)術(shù)語不會(huì)影響普通人閱讀和理解，我?guī)椭膶懥四承┱鹿?jié)，對(duì)非科學(xué)家來說，了解生殖系基因編輯在哪里以及可以去哪里（應(yīng)用）都是很重要的。”

現(xiàn)如今，他成了一位少見的在主要科學(xué)期刊（IF=32.621）上署名發(fā)表文章的高中生。從這個(gè)意義上說，他是追隨了他現(xiàn)年20歲的姐姐——Danielle Nargiz Mitalopv——的腳步，2014年和2015年，她在父親的實(shí)驗(yàn)室里做志愿者時(shí)總共撰寫了兩篇論文。Danielle現(xiàn)在是斯坦福大學(xué)（Stanford University）的大三學(xué)生，主修哲學(xué)。Paul高中畢業(yè)后也將入讀斯坦福大學(xué)。

Shoukhrat與妻子Gulinur希望將他們對(duì)科學(xué)的興趣和才能傳承下去。

Mitalipov博士說：“也許他也會(huì)進(jìn)入這個(gè)領(lǐng)域。”

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